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Étude BOLD : étude de phase 1-2 évaluant la sécurité, la tolérance et l'efficacité du mésylate d'éribuline associé à de l’irinotecan chez des enfants ayants des tumeurs solides récurrentes ou réfractaires. Les sarcomes représentent environ 6 % de l’ensemble des tumeurs malignes chez l’enfant et l’adolescent. Le type histologique le plus fréquent chez l’enfant est le rhabdomyosarcome qui représente environ 39 % de l’ensemble des cas de sarcome des tissus mous. Le sarcome des tissus mous non-rhabdomyosarcome est un considéré comme un groupe unique en raison de la rareté de chaque sous-type histopathologique et représente environ 3 à 5 % de l’ensemble des tumeurs malignes chez l’enfant. La maladie survient le plus fréquemment chez les enfants âgés de plus de 5 ans. Le traitement de référence pour le sarcome des tissus mous dans toutes les tranches d’âge est en général similaire, le but du traitement de première intention étant une excision chirurgicale totale. Si une intervention chirurgicale n’est pas possible, la radiothérapie ou la polychimiothérapie peut être envisagée dans le cadre du traitement de première intention. Les traitements de maladie récidivante/réfractaire sont largement similaires pour tous les types de tumeurs. Par conséquent, il est nécessaire et urgent de trouver de nouvelles alternatives aux thérapies disponibles pour les enfants pour lesquels les traitements de référence ont échoué. L’éribuline est un inhibiteur de la dynamique des microtubules avec une activité cytotoxique puissante L’éribuline a été récemment approuvée pour le traitement du liposarcome non résécable/métastatique. L’irinotécan est un inhibiteur spécifique d’une enzyme, de la topo-isomérase I, qui bloque la réplication de l’ADN des cellules tumorales. L’irinotécan a démontré dans les tumeurs solides pédiatriques une amélioration significative de son activité lorsqu’il est associé à d’autres agents, tels que des inhibiteurs de microtubules. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité du mésylate d'éribuline associé à de l’irinotecan chez des enfants ayants des tumeurs solides récurrentes ou réfractaires. Lors de la 1ère étape, les patients recevront de l’éribuline mésilate à des doses régulièrement augmentées afin de déterminer la dose la mieux adaptée pour la 2e étape. L’éribuline mésilate sera administré 2 fois pendant 1 semaine, en association avec du chlorhydrate d’irinotécan. Le traitement sera répété toutes les 3 semaines en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Lors de la 2e étape, les patients recevront l’éribuline mésilate à la dose la mieux adaptée à administrer lors de la 2e étape, associé à du chlorhydrate d’irinotécan, 2 fois par semaine. Le traitement sera répété toutes les 3 semaines en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 3 semaines après le début de l’étude.

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• Organes Tumeurs solides, Sarcomes,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie,

RAPIRI : Essai de phase 1 évaluant la tolérance d’un traitement associant rapamycine et irinotécan, chez des patients jeunes ayant une tumeur solide réfractaire. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer la dose la plus adaptée de rapamycine en association avec l’irinotécan, chez des patients jeunes ayant une tumeur solide réfractaire. Les patients recevront une perfusion d’irinotécan toutes les deux semaines et des comprimés de rapamycine tous les jours. Ce traitement sera répété tous les mois, jusqu’à six cures, en absence d’intolérance. Des prélèvements sanguins supplémentaires seront collectés lors de la première cure, pour une étude pharmacocinétique.

• Pays France,
• Organes Tumeurs solides,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie,

TOTEM 2 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité d’un traitement associant le topotécan et le témozolomide, chez des jeunes patients ayant un neuroblastome ou une tumeur solide. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l’association du témozolomide et du topotécan, deux médicaments dont le mécanisme d’action est complémentaire, chez de jeunes patients ayant une tumeur solides, en particulier les enfants ayant un neuroblastome. Les patients recevront un traitement associant des comprimés de témozolomide et une perfusion de topotécan pendant cinq jours consecutifs. Ce traitement sera répété toutes les quatre semaines, jusqu’à un maximum de douze cures.

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• Organes Cerveau, Tumeurs solides,
• Spécialités Chimiothérapie, Thérapies Ciblées, Pédiatrie,

SFCE-Metro 01 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité d’une chimiothérapie associant celecoxib-methotrexate-vinblastine-cyclophosphamide, chez des patients jeunes ayant une tumeur solide en rechute ou en progression. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité d’une chimiothérapie associant celecoxib-methotrexate-vinblastine-cyclophosphamide, chez des patients jeunes ayant une tumeur solide en rechute ou en progression. Les patients recevront une chimiothérapie comprenant une perfusion de vinblastine toutes les semaines pendant sept semaines, des comprimés de celecoxib deux fois par jour, des comprimés de cyclophosphamide tous les jours pendant trois semaines, puis des comprimés de méthotrexate deux fois par semaine pendant trois semaines. L’ensemble de ces traitements sera répété tous les deux mois, jusqu’à six cures (un an). En absence de rechute ou d’intolérance, les patients pourront recevoir six cures supplémentaires de ce traitement. Dans le cadre de cet essai, les patients pourront participer à une étude associée nécessitant quatre prélèvements sanguins au cours de deux premières cures.

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• Organes Tumeurs solides,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie, Pharmacologie - Recherche de Transfert,

ITCC-004-GEMOX : Essai de phase 2 évaluant l'efficacité d'une chimiothérapie associant gemcitabine et oxaliplatine chez des patients jeunes ayant une tumeur solide en rechute ou résistante au traitement. [essai clos aux inclusions] L'objectif de cet essai est d'étudier l'efficacité et la tolérance d'une chimiothérapie à base de gemcitabine (Gemzar®) et d'oxaliplatine (Eloxatin®) chez des patients jeunes ayant une tumeur solide (par opposition aux tumeurs du sang) en récidive ou ne répondant pas aux traitements. Les patients recevront au maximum 12 cures de la chimiothérapie administrée par perfusion. Après la fin du traitement les patients seront revus tous les 3 à 4 mois pendant au moins 1 an.

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• Organes Tumeurs solides,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie,

SFCE-Metro 01 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité d’une chimiothérapie associant celecoxib-methotrexate-vinblastine-cyclophosphamide, chez des patients jeunes ayant une tumeur solide en rechute ou en progression. L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité d’une chimiothérapie associant celecoxib-methotrexate-vinblastine-cyclophosphamide, chez des patients jeunes ayant une tumeur solide en rechute ou en progression. Les patients recevront une chimiothérapie comprenant une perfusion de vinblastine toutes les semaines pendant sept semaines, des comprimés de celecoxib deux fois par jour, des comprimés de cyclophosphamide tous les jours pendant trois semaines, puis des comprimés de méthotrexate deux fois par semaine pendant trois semaines. L’ensemble de ces traitements sera répété tous les deux mois, jusqu’à six cures (un an). En absence de rechute ou d’intolérance, les patients pourront recevoir six cures supplémentaires de ce traitement. Dans le cadre de cet essai, les patients pourront participer à une étude associée nécessitant quatre prélèvements sanguins au cours de deux premières cures.

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• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie, Pharmacologie - Recherche de Transfert,

MOZ 15609 : Essai de phase 1-2, randomisé, combinant une évaluation de dose et une évaluation de l’efficacité et de la tolérance de plérixafor en association avec le traitement standard de mobilisation des cellules souches hématopoïétiques dans le sang périphérique et leur collecte ultérieure par aphérèse, en comparaison avec un traitement standard de mobilisation seul, chez des patients jeunes ayant une tumeur solide et candidats à une greffe autologue. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer la dose la mieux adaptée de plérixafor et d’évaluer son efficacité et sa tolérance, chez des patients jeunes ayant une tumeur solide et candidats à une greffe autologue. Cet essai se déroulera en deux étapes. Les patients participants à la première étape ne participeront pas à la deuxième étape. Lors de la première étape, les patients recevront un traitement associant une chimiothérapie standard et du plérixafor, pour la mobilisation de cellules souches. La dose de plérixafor administrée sera progressivement augmentée patient après patient pour déterminer la dose la mieux adaptée. Lors de la deuxième étape, les patients seront randomisés en deux groupes. Les patients du premier groupe recevront un traitement de mobilisation des cellules souches par une chimiothérapie standard et du G-CSF quotidiennement. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement de mobilisation que dans le premier groupe, associé à du plérixafor selon la dose la mieux adaptée déterminée lors de la première étape.

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• Organes Tumeurs solides,
• Spécialités Chimiothérapie, Greffe, Pédiatrie,